Gene and Cell Therapies in Europe - Dreaming the Future - Hardback

Gene and Cell Therapies in Europe: Dreaming the Future biedt een overzicht van de snelle vooruitgang op het gebied van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) in Europa. Het boek laat zien dat, na jaren van onderzoek, nieuwe medische mogelijkheden ontstaan voor aandoeningen die voorheen vrijwel onbehandelbaar leken. Er worden successen beschreven van celtherapie (CAR T-cellen) bij kanker en van gentherapie bij bloedziekten zoals sikkelcelanemie en hemofilie, die verder gaan dan symptoomgerichte zorg en de mogelijkheid van een genezing bieden. Het werk geeft de verwachtingen weer van academische onderzoekers, de farmaceutische industrie, zorgverleners, patiënten, mantelzorgers en hun organisaties ten aanzien van gentherapie en celtherapie in Europa. Deze hoge verwachtingen staan tegenover het trage systeem van wet- en regelgeving en vergoeding, dat nog lang niet geharmoniseerd is tussen de Europese lidstaten. Het is onzeker hoe de politieke situatie in 2025 zal evolueren en hoe ATMP-productie zich zal ontwikkelen. De tekst suggereert dat dit extra stimulans kan geven om de aanbevelingen van het Draghi-rapport op te volgen en Europa te profileren als centrum van uitmuntendheid in R&D voor ATMP’s.

Daarnaast belicht het werk de betrokkenheid van diverse belanghebbenden en de uitdagingen die voortkomen uit niet-geharmoniseerde regelgeving en vergoeding, wat invloed kan hebben op de beschikbaarheid en duurzaamheid van behandelingen.

Kenmerken

• Focus op Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)
• Succesjes van CAR T-celltherapie bij kanker
• Gentherapie bij sikkelcelziekte en hemofilie
• Betrokken partijen: onderzoekers, industrie, zorgverleners, patiënten
• Regulering en vergoeding nog niet geharmoniseerd in de EU
• Onzekerheid over politieke ontwikkelingen in 2025