Clinical Prediction Models: A Practical Approach to Development, Validation, and Updating

In de wereld van de geneeskunde, waar persoonlijke patiëntenzorg steeds centraler staat, zijn voorspellingsmodellen van cruciaal belang. Dit boek biedt inzicht in moderne statistische concepten en regressiemethoden die toegepast kunnen worden in medische voorspellingsproblemen, inclusief diagnostische en prognostische uitkomsten. Het belang van deze modellen groeit, vooral met de opkomst van nieuwe kennis over mogelijke uitkomstvoorspellers, zoals genetische factoren.

Er zijn al veel vooruitgangen geboekt in statistische benaderingen voor uitkomstvoorspelling, maar deze innovaties worden vaak niet adequaat toegepast in medisch onderzoek. Veel voorkomende problemen in medische publicaties zijn het gebruik van verouderde, data-hongerige methoden op datasets met beperkte omvang, en de simplistische validatie van voorspellingen. Dit boek moedigt aan tot een doordachte strategie voor modelontwikkeling, validatie en actualisatie, zodat voorspellingsmodellen effectiever kunnen bijdragen aan de medische praktijk.

Het boek presenteert een praktische checklist met zeven essentiële stappen die in overweging moeten worden genomen bij het ontwikkelen van een geldig voorspellingsmodel. Deze stappen omvatten:

- Voorlopige overwegingen zoals het omgaan met ontbrekende waarden

- Het coderen van voorspellers

- Selectie van hoofdeffecten en interacties voor een multivariable model

- Schatting van modelparameters met afschuifmethoden en de opname van externe data

- Evaluatie van prestatie en nuttigheid

- Interne validatie

- Presentatieformaten

De stappen worden geïllustreerd met voorbeelden uit de praktijk en R-code, met datasets die beschikbaar zijn in het publieke domein.

Daarnaast richt het boek zich op de generaliseerbaarheid van voorspellingsmodellen, inclusief patronen van ongeldig gebruik die zich kunnen voordoen in nieuwe omgevingen. Het behandelt ook benaderingen voor het actualiseren van modellen en het vergelijken van centra na casemixcorrectie met behulp van een voorspellingsmodel.

Dit boek is vooral bedoeld voor klinische epidemiologen en biostatistici en is geschikt als tekstboek voor een graduate cursus over voorspellende modellering in diagnose en prognose. Een basiskennis van gangbare statistische modellen in de geneeskunde, zoals lineaire regressie, logistieke regressie en Cox-regressie, is nuttig voor de lezers.

Ewout Steyerberg, de auteur, is hoogleraar Medische Besluitvorming aan het Erasmus MC–Universiteit Medisch Centrum Rotterdam en heeft meer dan 250 peer-reviewed artikelen gepubliceerd in samenwerking met tal van klinische onderzoekers.

In het tijdperk van evidence-based medicine zijn voorspellingsmodellen essentieel voor het individualiseren van diagnostische en behandelingsbeslissingen, waardoor dit boek niet te missen is voor professionals in de medische wereld.